Multipel sklerose (multipel sklerose, MS) er en slags neurodegenerativ sygdom, som skyldes immunsystemets fejlangreb og ødelægger myelin, der involverer synsnerven, rygmarven, hjernestammen, hvidt stof omkring ventriklen, fører til unormalt syn, lemmer bevægelsesforstyrrelse og ataksi kliniske symptomer, vil patienter gradvist miste lemmer og dele af de andre dele og funktion af kroppen.
Selvom der er udviklet flere behandlinger, er de uhelbredelige, og disse behandlinger er hovedsageligt rettet mod relapsing-remitting multipel sklerose (RRMS), og effektive behandlinger for progressiv multipel sklerose (PMS) mangler stadig,
Den 9. januar 2023 offentliggjorde forskere fra IRCCS San Raffaele Institute of Science og andre institutioner i Italien en forskningsartikel med titlen: Neural stamcelletransplantation hos patienter med progressiv multipel sklerose: et åbent fase 1-studie i den bedste internationale medicinske tidsskriftet Nature Medicine.
Undersøgelsen prøvede en ny behandling for dissemineret sklerose. Holdet indsamlede donerede embryonale stamceller fra 10-12 uger og injicerede dem i rygsøjlen på patienter med multipel sklerose og reducerede med succes sygdomsmarkører. Dette er også det første fase I kliniske forsøg til at evaluere sikkerheden ved neurale stamcelle/precursorcelle (hfNPC) transplantation i det humane føtale centralnervesystem hos patienter med progressiv MS.
Neurale stamceller / progenitorceller (NPC) er mitotisk aktive, selvfornyende multipotente celler, som kan differentiere til modne hjerneceller, reducere myelin-demination, astrogliose og axonalt tab og spille ernæringsstøtte og anti-inflammatoriske funktioner. NPC, afledt af det humane føtale centralnervesystem (hfNPC), kan på grund af dets replikationskapacitet under standardiserede og kvalitetskontrolforhold generere cellelinjer, der er tilgængelige for nervetransplantationsterapi, og dets terapeutiske egenskaber er blevet påvist i ikke-menneskelige primater.
Dette kliniske forsøg omfattede fire injektioner af embryonale stamceller i 12 patienter med multipel sklerose. Før injektionen havde alle patienter alvorlige symptomer og var allerede sengeliggende. Derudover gennemgik hver patient en lumbalpunktur for at udtrække rygmarvsvæske fra rygmarven for at måle MS-markøren - neurobeskyttende og anti-inflammatoriske molekylære niveauer. Hver patient gennemgik også en MR-scanning for at måle hjernens grå stofvolumen, da patienter med MS gradvist taber hjernemasse.
Tre måneder senere gennemgik hver patient en anden lumbalpunktur, og forskerholdet fandt en stigning i både de neurobeskyttende og antiinflammatoriske molekyler i deres spinalvæske. Hver patient gennemgik også en MR-scanning to år efter ES-cellebehandlingen, og dem med flest injicerede ES-celler havde det mindste tab af grå stof i hjernen.
Baseret på resultaterne siger holdet, at det er for tidligt at afgøre, om deres symptomer er faldet, eller om sygdommen er aftaget. Forskerholdet vil også fortsætte med at overvåge disse patienter i de kommende år for yderligere at se, om ES-celleterapi lindrer symptomer og sygdomsprogression hos patienter med multipel sklerose.
